O Trikafta, medicamento de alto custo para fibrose cística, já está disponível no SUS (Sistema Único de Saúde). O fornecimento foi entregue em maio pela farmacêutica Vertex, única detentora da patente, após a incorporação do remédio, publicada em portaria do Ministério da Saúde em setembro de 2023. Segundo a pasta, o remédio foi distribuído conforme a demanda dos estados.

Houve uma diminuição no preço do medicamento, que pode custar até R$ 92 mil, de acordo com a CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos), que estabelece os preços máximos de venda de medicamentos no país. Isso significa que o tratamento de um paciente pode chegar a custar R$ 1,196 milhão por ano, considerando que o paciente necessita de 13 caixas.

A doença genética rara é provocada por uma mutação no gene CFTR que impede a troca adequada de fluidos entre células, causando o acúmulo de muco nos pulmões e em outros órgãos. O medicamento é capaz de modular a ação celular que leva ao acúmulo de muco nos pulmões e sistema digestivo.

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Fachada do Ministério da Saúde em Brasília – Foto: Geraldo Magela/Agência Senado

Segundo especialistas, o remédio é importante porque pode aumentar a expectativa de vida dos portadores da condição, uma vez que, se não tratada, a doença pode levar à morte precoce.

“Apenas 25% dos nossos pacientes chegam aos 18 anos de idade por falta de um tratamento adequado”, diz a presidente da Sociedade Brasileira de Pneumologia e Tisiologia, Margareth Dalcolmo, que participou das negociações para reduzir cerca de R$ 26 mil reais por caixa.

“Já disponível em outros países, a terapia tripla não é a diferença entre a vida e a morte, é a diferença entre a morte e uma vida praticamente normal, porque ela regula o paciente de tal maneira que a função pulmonar melhora, ou seja, a capacidade de recuperação funcional do aparelho respiratório melhora, e ele para de ter aquela quantidade de secreção, tosse, falta de ar”, acrescenta.

Nessa primeira compra pelo ministério, é esperado que cerca de 1.700 pessoas -com idades a partir dos seis anos que possuem pelo menos uma mutação no gene modulador do CFTR (do inglês, regulador de condutância transmembrana)- sejam beneficiadas.

A estimativa é que cerca de 6.600 pessoas tenham fibrose cística no país. O diagnóstico é dado em geral na primeira infância, após identificação no teste do pezinho -cerca de metade dos pacientes diagnosticados não sobrevive aos primeiros 18 anos de vida.

Como funciona o medicamento?

Em pessoas com certos tipos de mutações no gene CFTR, a proteína CFTR não é processada ou dobrada normalmente dentro da célula, e isso pode impedir que ela atinja a superfície celular e funcione corretamente.

O Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) é um medicamento oral concebido para aumentar a quantidade e a função da proteína CFTR na superfície celular.

“A fibrose cística, hoje, faz parte da chamada triagem neonatal. Uma criança que nasce com a doença é diagnosticada ao nascer, então não é justo que você diagnostique e não trate”, diz Dalcolmo.

Outros tratamentos para a doença incluem os remédios Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) e Kalydeco (ivacaftor). As drogas Orkambi e Symdeko, consideradas de terapia dupla por serem compostas de duas drogas ativas, foram rejeitadas pela Conitec, segundo a empresa, pela perspectiva de que Trikafta estaria chegando ao Brasil.

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Medicamento de R$ 92 mil para fibrose cística chega ao SUS; veja como funciona o remédio

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